レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞移植によりGM1ガングリオシドーシスモデルマウスの治療を行なった”Hematopoietic stem cell gene therapy ameliorates CNS involvement in murine model of GM1-gangliosidosis”がMolecular Therapy Methods & Clinical Development誌にacceptされました（doi: 10.1016/j.omtm.2022.04.012）