血液脳関門通過型酵素を発現するAAVベクターを用いたGM1 gangliosidosisモデルマウスに対する遺伝子治療法を開発した”Adeno-associated virus expressing a blood-brain barrier-penetrating enzyme improves GM1 gangliosidosis in a preclinical model”がThe Journal of Clinical Investigation誌に掲載されました
10.1172/JCI180724
