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業績

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2022

主な獲得競争研究費
  • 2022年 令和4年度 再生医療実現拠点ネットワークプログラム事業
    研究開発代表者 小林博司 Pompe病の根治を目指した新規遺伝子治療法の開発研究
  • 2022年 令和4年度 再生医療実用化研究事業
    研究開発代表者 小林博司 ムコ多糖症II型に対する造血幹細胞を標的とした遺伝子治療の実用化に向けた研究開発
  • 2022年 令和4年度科学研究費助成事業(科学研究費補助金)基盤研究(C)
    (代表)樋口 孝 BBB通過型GALC発現AAVベクターはクラッベ病マウスの寿命延長効果を持つか
  • 2022年 令和4年度科学研究費助成事業(科学研究費補助金)基盤研究(C)
    (代表)松島小貴  ヒト型受容体介在性トランスサイトーシスを利用したライソゾーム病遺伝子治療法の開発
業績
  • Shimada Y, Ishii N, Higuchi T, Goto M, Ohashi T, Kobayashi H. A novel preclinical model of mucopolysaccharidosis type II for developing human hematopoietic stem cell gene therapy. Gene Ther. 2022; doi: 10.1038/s41434-022-00357-y. Online ahead of print. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35835952/
  • Tsunogai T, Ohashi T, Shimada Y, Higuchi T, Kimura A, Watabe AM, Kato F, Ida H, Kobayashi H. Hematopoietic stem cell gene therapy ameliorates CNS involvement in murine model of GM1-gangliosidosis. Mol Ther Methods Clin Dev. 2022 28; 25: 448-460. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35615711/
  • Yanagaki M, Shirai Y, Shimada Y, Hamura R, Taniai T, Horiuchi T, Takada N, Haruki K, Furukawa K, Uwagawa T, Kobayashi H, Ikegami T. Inhibition of lysosomal acid β-glucosidase induces cell apoptosis via impairing mitochondrial clearance in pancreatic cancer Carcinogenesis. 2022; 43(9): 826-37. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35781559/
  • Anan I, Sakuma T, Fukuro E, Morimoto S, Nojiri A, Kawai M, Sakurai K, Kobayashi M, Kobayashi H, Ida H, Ohashi T, Yoshimura M, Eto Y, Hongo K. The role of native T1 values on the evaluation of cardiac manifestation in Japanese Fabry disease patients.  Mol Genet Metab Rep. 2022 16; 31: 100858. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35782602/
  • Rintz E, Higuchi T, Kobayashi H, Galileo DS, Wegrzyn G, Tomatsu S.  Promoter considerations in the design of lentiviral vectors for use in treating lysosomal storage diseases.  Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 24; 24: 71-87. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34977274/