2020

主な獲得競争研究費

• 2020年　令和2年度科学研究費助成事業（科学研究費補助金）基盤研究（B）
  （代表）大橋十也　GM1ガングリオシドーシスの造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法の開発
• 2020年　令和2年度科学研究費助成事業（科学研究費補助金）基盤研究（C）
  （代表）小林博司　人工知能・次世代シークエンサーを用いたファブリー病の統合データーベース構築
• 2020年　令和2年度科学研究費助成事業（科学研究費補助金）基盤研究（C）
  （代表）嶋田洋太　細胞送達能を高めた改変型酵素を用いるムコ多糖症II型の造血幹細胞遺伝子治療法開発
• 2020年　令和2年度厚生労働省難治性疾患等政策研究事業
  （分担）小林博司　ライソゾーム病（ファブリ病含む）に関する調査研究

業績

• Miwa S, Watabe A, Shimada Y, Higuchi T,  Kobayashi H, Fukuda T, Kato F, Ida H, Ohashi T. Efficient engraftment of genetically modified cells is necessary to ameliorate central nervous system involvement of murine model of mucopolysaccharidosis type II by hematopoietic stem cell targeted gene therapy. Mol Genet Metab. 2020; 130(4):262-273. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32631737/
• Nojiri A, Anan I, Morimoto S, Kawai M, Sakuma T, Kobayashi M, Kobayashi H, Ida H, Ohashi T, Eto Y, Shibata T, Yoshimura M, Hongo K. Clinical findings of gadolinium-enhanced cardiac magnetic resonance in Fabry patients. J Cardiol. 2020; 75(1): 27-33. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31623930/
• Narita I, Ohashi T, Sakai N, Hamazaki T, Skuban N, Castelli JP, Lagast H, Barth JA. Efficacy and safety of migalastat in a Japanese population: a subgroup analysis of the ATTRACT study. Clin Exp Nephrol. 2020; 24(2): 157-66. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31889231/
• Wada M, Shimada Y, Izuka S, IshiiN, Hiraki H, Tachibana T, Maeda K, Saito M, Arakawa S, Ishimoto T, Ida H, Ohashi T, Kobayashi H.  Ex vivo gene therapy treats bone complications of mucopolysaccharidosis typeII mouse models through bone remodeling reactivation.　Mol Ther Methods Clin Dev. 2020; 19: 261-274. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33102618/
• Tsunogai T, Yamaoka M, Ohyama W，Honda T, Kusuhara A, Akiyama M. Aggressive B-Cell lymphoma involving the appendix and bilateral ovaries in an 11-Year-Old Girl. J Pediatr Adolesc Gynecol．2020; 33(4):421-424. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32304857/
• Feldt-Rasmussen U, Hughes D, Sunder-Plassmann G, Shankar S, Nedd K, Olivotto I, Ortiz D, Ohashi T, Hamazaki T, Skuban N, Yu J, Barth JA, Nicholls K. Long-term efficacy and safety of migalastat treatment in Fabry disease: 30-month results from the open-label extension of the randomized, phase 3 ATTRACT study. Mol Genet Metab. 2020;131(1-2):219-228. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33012654/