2025

主な獲得競争研究費

• 2025年　AMED 再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム事業
  研究開発代表者　小林博司　Pompe病の根治を目指した新規遺伝子治療法の開発研究
• 2025年　AMED 難治性実用化研究事業
  研究開発代表者　小林博司　ムコ多糖症II型に対する造血幹細胞遺伝子治療の実用化に向けた研究開発
• 2025年　厚生労働科学研究費補助金　難治性疾患政策研究事業
  分担研究者 小林博司 ライソゾーム病、ペルオキシソーム病（副腎白質ジストロフィーを含む）における早期診断・治療を可能とする診療提供体制の確立に関する研究
• 2025年　AMED 難治性実用化研究事業
  研究開発代表者　嶋田洋太　GM1ガングリオシドーシスに対するレンチウイルスベクターを用いたex vivo遺伝子治療法の開発
• 2025年　科学研究費助成事業（科学研究費補助金）基盤研究（C）
  （代表）嶋田洋太 細胞送達能向上型酵素を用いたムコ多糖症II型のリンパ球遺伝子治療法開発　
• 2025年　科学研究費助成事業（科学研究費補助金）基盤研究（C)
  （代表）樋口　孝　BBB通過型GALC発現AAVベクターはクラッベ病マウスの寿命延長効果を持つか
• 2025年　科学研究費助成事業（科学研究費補助金）基盤研究（C）
  （代表）松島小貴　 血液脳関門通過型酵素を搭載したAAVベクターによるライソゾーム病遺伝子治療法の開発
• 2025年 科学研究費助成事業（科学研究費補助金）特別研究員（DC2）
  赤岡宗紀 レンバチニブ耐性肝細胞癌のミトコンドリア代謝に着目した新規治療法の開発

業績

• Matsushima SK, Shimada Y, Kinoshita M, Nagashima T, Okamoto S, Iizuka S, Takagi H, Iizuka S, Higuchi T, Hioki H, Watabe AM, Sonoda H, Ohashi T, Kobayashi H.　Adeno-associated virus expressing a blood-brain barrier-penetrating enzyme improves GM1 gangliosidosis in a preclinical model. J Clin Invest.  2025 Apr 8;135(12):e180724. doi: 10.1172/JCI180724. eCollection 2025 Jun 16.　PMID: 40198143
• Akaoka M, Yanagaki M, Kubota H, Haruki K, Furukawa K, Taniai T, Onda S, Hamura R, Tsunematsu M, Shirai Y, Matsumoto M, Shimoda M, Ikegami T. ARID4B Promotes the Progression of Hepatocellular Carcinoma Through the PI3K/AKT Pathway. Ann Surg Oncol. 2025; 32(4): 3009-18.
• Gomi T, Matsushima S, Baba A, Tsunogai T, Shimizu T, Kuribayashi H, Nishida H, Sakurai K, Kobayashi M, Kobayashi H, Ojiri H.　Magnetic resonance imaging morphological features of the cisternal segment of the trigeminal nerve in Fabry disease. Neuroradiology, 2025 Jul 30. doi: 10.1007/s00234-025-03720-z.　PMID: 40736598