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業績

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2024

主な獲得競争研究費
  • 2024年 令和6年度 再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム事業
    研究開発代表者 小林博司 Pompe病の根治を目指した新規遺伝子治療法の開発研究
  • 2024年 令和6年度 AMED 難治性実用化研究事業
    研究開発代表者 小林博司 ムコ多糖症II型に対する造血幹細胞遺伝子治療の実用化に向けた研究開発
  • 2024年 令和6年度 厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業
    分担研究者 小林博司 ライソゾーム病、ペルオキシソーム病(副腎白質ジストロフィーを含む)における早期診断・治療を可能とする診療提供体制の確立に関する研究
  • 2024年 令和6年度 AMED 難治性実用化研究事業
    研究開発代表者 嶋田洋太 GM1ガングリオシドーシスに対するレンチウイルスベクターを用いたex vivo遺伝子治療法の開発
  • 2024年 令和6年度科学研究費助成事業(科学研究費補助金)基盤研究(C)
    (代表)嶋田洋太 細胞送達能向上型酵素を用いたムコ多糖症II型のリンパ球遺伝子治療法開発 
  • 2024年 令和6年度科学研究費助成事業(科学研究費補助金)基盤研究(C)
    (代表)樋口 孝 BBB通過型GALC発現AAVベクターはクラッベ病マウスの寿命延長効果を持つか
  • 2024年 令和6年度科学研究費助成事業(科学研究費補助金)基盤研究(C)
    (代表)松島小貴  血液脳関門通過型酵素を搭載したAAVベクターによるライソゾーム病遺伝子治療法の開発
業績
  • Ogata J, Shimada Y, Ohashi T, Kobayashi H. Usefulness of antibody-drug conjugate as preconditioning for hematopoietic stem cell-targeted gene therapy in wild-type and Fabry disease mouse models. Mol Genet Metab. 2024; Jul;142(3):108494. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108494. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38820907/
  • Higuchi T, Shimada Y, Takahashi Y, Kato F, Ohashi T, Kobayashi H.  Restoration of peripheral neuropathy in Fabry mice via intrathecal administration of an adeno-associated virus vector encoding mGLA cDNA. Mol Genet Metab. 2024; Jul 27;143(1-2):108545. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108545. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39068683/